O descoperire medicală le-ar putea schimba viața pacienților diagnosticați cu sindromul persoanei rigide, boala rară de care suferă și Céline Dion.
O descoperire medicală le-ar putea reda speranța persoanelor diagnosticate cu sindromul persoanei rigide, o boală neurologică rară de care suferă și celebra cântăreață Céline Dion. O terapie experimentală, folosită până acum în tratarea anumitor tipuri de cancer, a produs rezultate încurajatoare într-un studiu realizat de specialiștii de la Mayo Clinic din Statele Unite. Unii pacienți care abia se mai puteau deplasa au reușit să-și recapete o parte importantă din independență, să se întoarcă la serviciu și să practice din nou activitățile preferate.
Terapia CAR-T, speranță pentru bolnavii cu sindromul persoanei rigide
Sindromul persoanei rigide (Stiff Person Syndrome – SPS) este o afecțiune autoimună rară, care afectează sistemul nervos central și provoacă rigiditate musculară severă, precum și spasme extrem de dureroase. În formele grave, boala poate limita considerabil mobilitatea, iar pacienții ajung să aibă nevoie de ajutor pentru activități obișnuite, precum mersul sau îngrijirea personală.
În prezent, nu există un tratament care să vindece această afecțiune, iar terapiile disponibile urmăresc în principal ameliorarea simptomelor.
O posibilă schimbare ar putea veni însă din partea imunoterapiei CAR-T, o metodă utilizată deja în tratamentul unor forme de cancer. O echipă de neurologi de la Mayo Clinic a testat această tehnologie pe pacienți cu sindromul persoanei rigide, iar rezultatele cercetării, publicate în revista medicală JAMA Neurology, au atras atenția comunității medicale, relatează The Guardian.
Procedura presupune recoltarea limfocitelor T, celule ale sistemului imunitar, care sunt apoi modificate în laborator pentru a recunoaște și ataca anumite celule implicate în procesul bolii.
Dr. Anastasia Zekeridou, neurolog și cercetător la Mayo Clinic din Rochester, a vorbit despre rezultatele obținute și despre schimbările importante observate la unii dintre participanți.
„Ceea ce ne-a impresionat cel mai mult a fost cât de mult s-a îmbunătățit starea unora dintre pacienți. Cu tratamentele existente putem ameliora simptomele, dar foarte rar vedem pacienți care revin la nivelul de funcționare pe care îl aveau înainte”, a explicat medicul.
Specialiștii avertizează însă că rezultatele sunt preliminare. Este nevoie de monitorizarea pacienților pe o perioadă mai lungă pentru a se stabili dacă beneficiile se mențin și dacă tratamentul poate fi administrat în siguranță unui număr mai mare de persoane.
Pacienți care abia se mai puteau deplasa au revenit la o viață aproape normală
Printre participanții la cercetare s-a numărat Jonathan Walden, un bărbat a cărui afecțiune ajunsese să-i afecteze inclusiv cele mai simple activități cotidiene. Acesta avea nevoie de sprijinul familiei pentru a merge și pentru a face lucruri pe care înainte le realiza fără dificultate.
După administrarea terapiei CAR-T, starea sa s-a îmbunătățit considerabil. Jonathan a reușit să se întoarcă la serviciu și să reia activități care îi aduceau bucurie, precum vânătoarea și pescuitul.
„Pot să merg la muncă în fiecare zi. Pot să fac tot ce făceam înainte. Merg la vânătoare, merg la pescuit. Nu am mai avut niciun episod de când am primit tratamentul”, a povestit bărbatul.
O experiență asemănătoare a avut și Shari St Germain, care se confrunta cu spasme musculare puternice la nivelul picioarelor, dificultăți de deplasare și căzături frecvente. Pe măsură ce boala avansa, activitățile obișnuite deveneau tot mai greu de realizat.
După tratamentul experimental, femeia a început să observe schimbări importante. Unul dintre cele mai emoționante momente a fost atunci când a reușit să meargă din nou pe banda de alergare.
- Ziua în care limba a încetat să mai fie o barieră — și tehnologia care a făcut totul posibil
- Cătălin Zmărăndescu, momente de panică după un control medical de rutină: În capul meu deja o luasem razna. Am copii de crescut
- Constantin Zamfirescu, operat cu succes pe cord deschis. Andreea Marin a dezvăluit cum decurge recuperarea
„Într-o zi, după tratament, m-am trezit și mi-am spus că mă simt foarte bine, așa că m-am dus să merg pe bandă. Soțul meu a venit în fugă pentru că plângeam și m-a întrebat dacă sunt bine. I-am spus: «Tocmai am mers șapte minute pe banda de alergare»”, a povestit aceasta.
Medicii cred că terapia ar putea ajuta și în cazul altor boli neurologice
Rezultatele studiului ar putea deschide noi direcții de cercetare în tratamentul afecțiunilor neurologice autoimune. Dr. Sean Pittock, șeful departamentului de neurologie de la Mayo Clinic, consideră că potențialul terapiei CAR-T ar putea depăși granițele oncologiei.
„Terapia CAR-T a transformat deja tratamentul unor forme de cancer, iar acum începem să vedem potențialul său și în bolile neurologice autoimune”, a explicat medicul.
Citește și:
- Alina Pușcău, tratament de peste un milion de dolari după diagnosticul de cancer! Cine a achitat toate cheltuielile
- Bruce Willis, gest impresionant după moartea sa. Ce au decis soția, fosta parteneră și cele trei fiice ale actorului
- Cercetătorii au reușit să transforme o singură celulă stem în milioane de ”ucigași” de cancer, reducând costurile tratamentelor
Potrivit specialistului, rezultatele obținute în cazul sindromului persoanei rigide ar putea oferi indicii importante și pentru dezvoltarea unor tratamente destinate altor boli neurologice provocate de dereglări ale sistemului imunitar.
Cu toate acestea, cercetătorii subliniază că sunt necesare studii suplimentare pentru a determina cât durează efectele benefice și care sunt riscurile pe termen lung. Așadar, terapia nu reprezintă încă un leac disponibil pentru persoanele diagnosticate cu această afecțiune.
Céline Dion a dezvăluit că suferă de această boală în 2022
Sindromul persoanei rigide a devenit cunoscut la nivel mondial după ce Céline Dion a anunțat, în decembrie 2022, că a fost diagnosticată cu această afecțiune. Artista le-a vorbit fanilor despre problemele de sănătate într-un videoclip publicat pe Instagram, explicând că boala îi afectează viața de zi cu zi și îi provoacă spasme musculare care îi influențează inclusiv capacitatea de a cânta.
Cercetarea realizată de medicii americani reprezintă o veste încurajatoare pentru pacienții care se confruntă cu această afecțiune rară. Yasmin Sheikh, reprezentantă a organizației britanice Anthony Nolan, care nu a fost implicată în studiu, a evidențiat potențialul terapiilor CAR-T și în tratarea unor boli din afara domeniului oncologic.